Лечение препаратом Вимизайм (Vimizim) подростка с синдромом Моркио А (мукополисахаридозом IV A) / Е. Е. Гуринова, А. Л. Сухомясова, А. Н. Семячкина, П. В. Очирова // Российский вестник перинатологии и педиатрии. - 2021. - Т. 66, № 4. - С. 109-117. - ISSN 1027-4065
. - (Клинические случаи). - Рез. рус., англ. - Библиогр.: с. 116-117 (34 назв.)
Клинический случай ферментозаместительной терапии препаратом элосульфаза альфа у подростка с редким лизосомным заболеванием – мукополисахаридозом типа IV A (синдромом Моркио A). Лечение было начато довольно поздно, в возрасте 12 лет на фоне тяжелого течения синдромa Моркио A. Тем не менее у ребенка отмечено улучшение показателей выносливости и мелкой моторики, повышение мышечного тонуса. Обсуждаются недостаточность информации о современных методах ферментозаместительной терапии, а также ограничения данного типа терапии. <РУСМАРК> |
